一旦被诊断为肿瘤，患者和他们的家庭就被投入到一个有自己共同语言的世界，并且要做出复杂的治疗决定。治疗肿瘤有两个主要目标：根治性治疗以延长寿命，姑息疗法以减轻痛苦。

肿瘤是由细胞群聚集而成的，因此根除肿瘤需要用各种各样的治疗方法。要明白肿瘤的临床治愈是指检测不到肿瘤存在的证据，而不是消除每一个肿瘤细胞（这通常是一个不可能的壮举）。肿瘤医师希望把肿瘤细胞的数量降至微不足道的程度，即在患者接下来的生活中不会造成任何明显的症状或问题。肿瘤治疗是一种微妙的平衡，在消除肿瘤的同时限制对患者的损伤。

肿瘤的治疗分为局部治疗和全身治疗，局部治疗包括手术、放疗、冷冻疗法和激光治疗。全身治疗包括化疗、激素治疗、生物制剂。接下来的部分主要阐述肿瘤治疗的主要方法。

外科切除术（切除）是治疗局限性肿瘤最有效的方法，也是消除实体肿瘤的首选方案。手术的目的是切除整个肿瘤，这通常需要去除周围边缘的健康组织。如果肿瘤生长缓慢，局限于单一器官，不影响任何重要器官便可将其切除，这就是最成功的手术切除。手术风险包括手术过程或麻醉时出现的小概率死亡、感染、短期或长期残疾和毁容。手术可能的副作用受到诸多因素如肿瘤的位置、手术的程度、患者的一般状况和年龄的影响。患者在手术前（新辅助治疗）或手术后（辅助治疗）通常给予放疗和（或）化疗。

在接下来的部分将阐述用于治疗肿瘤的四个主要手术方案。

最初的外科手术的主要目的是评估肿瘤的程度，如活检、淋巴结清除术或内窥镜检查。在某些情况下，手术可以帮助确定肿瘤的起始部位，也可能探查是否需要进一步手术或其他辅助治疗。

根治手术用于完全消除肿瘤及减少局部扩散的风险，这个过程可能会切除大量的健康组织，造成严重的并发症。

在保守手术中，只切除肿瘤和及其周围小范围的健康组织。因此，保守手术的范围远不及根治手术，但通常需要辅助放疗和化疗。

姑息性手术的目的是为了减少由晚期肿瘤引发的疼痛或症状，而不是试图根除肿瘤。例如，脊髓肿瘤会导致行走困难和极度的痛苦，移除部分肿瘤可能会缓解症状或恢复器官功能。在大多数情况下，姑息手术只是暂时减轻疼痛或缓解其他症状。

其他的外科手术包括为方便化疗而进行的导管给药或药泵的置入，以及肿瘤治疗后的整形重建。

放射治疗的目的是破坏放射范围内的肿瘤细胞。放射治疗是局部治疗，可以用来治疗大多数实体肿瘤。放射治疗可以在手术之前进行或替代手术以缩小肿瘤，或在手术后进行以扫除残留的局部肿瘤细胞。辅助化疗后通常给予放疗。放疗还可以用于缩小无法接受手术治疗的肿瘤，或作为姑息疗法以减轻症状。

放射治疗是针对肿瘤部位给予规定剂量的电离辐射。辐射区域可以比作手电筒的光束，目标中心部位是辐射束最强地方，但“散射”光束也可以造成细胞损害。实际上，这是放射治疗的一个关键作用，因为它可以摧毁已经开始在局部传播的肿瘤细胞。而辐射区域之外的肿瘤细胞不会受到影响，所以放射治疗对已经转移了的肿瘤并不是一种有效的治疗方法。

放射治疗是如何生效的呢？电离辐射将能量传递到细胞，导致DNA双链断裂促使细胞程序性死亡和（或）阻止其繁殖扩散。细胞在接受辐射后立即死亡或过后细胞会试图进行有丝分裂。处于活跃分裂时期的肿瘤细胞对放射线的敏感性最强。要杀灭静止期细胞（那些分裂不活跃的细胞）则需要更强的放射剂量，增殖缓慢的肿瘤细胞很少进行细胞分裂，辐射能量分子往往是通过携氧系统投射到细胞上。因此，缺氧的肿瘤有一定防放射作用，需要较高的辐射剂量。

辐射剂量以前的测量单位是拉德（rad），但现在用戈瑞（Gy）。一cGy（厘戈瑞）相当于一拉德。通常每日剂量的大约200cGy，5～8周为一疗程。每日剂量和总辐射量依据肿瘤的位置和大小、患者的耐受性不同而不同。

放射治疗的有效性在很大程度上取决于肿瘤的类型及其对辐射的敏感性。一个大剂量的辐射比多个小剂量辐射更有效，因为后者使肿瘤细胞有再生的机会，但大剂量对正常组织的毒副作用也更大。单一剂量的辐射只能杀死一部分肿瘤细胞。例如，如果一个单一剂量的辐射能杀死99%的肿瘤细胞，那么一个由100万个肿瘤细胞组成的肿瘤在经过放射后，仍然有10 000个肿瘤细胞存活。

不幸的是，这也毁灭了同比例的暴露在辐射范围内的正常细胞，这是放射疗法的主要毒副作用，在整个治疗过程中必须严格监控毒副作用。为了确定最佳的辐射剂量，肿瘤放射医师将考虑肿瘤对放射的敏感性、肿瘤的体积和正常组织能耐受的最大辐射剂量。一般情况下正常细胞的恢复速度比恶性肿瘤细胞快。因为正常细胞不频繁地进行分裂，通常受到的辐射损伤更少。

辐射的副作用取决于被辐射的组织部位。如果照射头部会脱发，如果照射盆腔区域则会出现腹泻和膀胱炎。辐射也可能导致疲劳、皮肤发红或形成瘢痕。远期副作用包括白内障（放射眼部）和不育（放射性腺）。肺、肝脏、肾脏和心脏对辐射也敏感。这些远期副作用可能在治疗结束几个月或几年后出现。

儿童接受放射治疗会出现骨骼和软组织损伤，导致发育缓慢或畸形。放射治疗也会引发第二个肿瘤，最常见的是白血病和淋巴瘤，如果对这两个肿瘤进行放疗可能会出现乳腺癌、甲状腺癌或肉瘤。

化疗是杀灭全身肿瘤细胞的系统性治疗。大多数化疗药物都是静脉注射用药，但有些是口服药物。化疗的目的是进一步提高根除肿瘤的机会，预防或延迟转移，或减轻症状。为了预防难以检测的微小转移，往往会辅以化疗。

化疗能有效破坏分裂活跃的细胞，但对不分裂的细胞效果要差些。化疗可以只用一种药物，但常采用联合用药的方法。特定药物的疗效取决于肿瘤的敏感性，药物的吸收代谢，药物在肿瘤的分布及其排泄出身体的方式。大多数化疗药物的靶细胞是处于有丝分裂阶段的细胞，然而，联合用药可以把所有阶段的细胞都列为靶细胞。如果对晚期癌症进行化疗，那么在治疗期间可能需要改变药物的种类，因为残余的肿瘤细胞可能对之前使用过的药物已经产生了抗药性。

化疗方案取决于肿瘤性质。例如，在某些情况下，抗代谢物用来抑制新血管的形成以饿死肿瘤。在其他情况下，为了使化疗药物能更好地进入所有的肿瘤细胞，可以用化疗药来改善肿瘤的血管。化疗也可以减轻疼痛或稳定身体机能。

化疗的疗程总数将取决于治疗的目标以及药物的有效性和毒性。通常情况下，每个疗程都会间隔1～3周，以恢复正常的细胞群。

化疗常见的副作用包括脱发和胃肠道黏膜的损伤，后者会导致口腔溃疡、胃溃疡等消化系统的疾病。大多数药物的化疗都会引起骨髓毒性，会减少白细胞、血小板和红细胞。白细胞的减少会暂时增加感染风险。也会减少中性粒细胞或血小板的生成，导致患者免疫系统的暂时衰退。化疗药物对不可再生组织会永久性伤害，包括心脏和神经系统，且可以导致不育以及女性停经或绝经。

因为毒性会累积，患者不可能无限期地进行化疗。大多数化疗药物治疗的疾病有限，并存在个体差异性或耐受性，这些问题的原理尚不清楚。新兴的药物基因组学能够更好地预测个体的代谢反应及严重副作用的潜在风险，因此拥有广阔的前景。

1942年，临床上第一次使用化疗，即用剧毒的氮芥治疗淋巴瘤。目前，有效的化疗药物种类繁多，针对基因肿瘤类型的治疗方案也日益增多。

接下来的部分将阐述化疗药物的类型。

细胞毒性药物包括抗代谢药、烷化剂、抗肿瘤抗体和长春花生物碱。抗代谢药（如5-氟尿嘧啶）通过阻止DNA转录或干扰DNA的合成而发挥疗效。烷化剂（如阿霉素）直接破坏DNA，长春花生物碱剂（如长春新碱）破坏有丝分裂纺锤体。细胞毒性药物的目标是分裂期细胞，因此也会损坏毛囊、胃肠道黏膜和骨髓。

甾体类和非甾体类激素在细胞增殖和分化中参与活跃。许多肿瘤对激素敏感，包括前列腺癌、乳腺癌、子宫内膜癌、甲状腺癌、卵巢癌、肾癌。这些肿瘤的表面有激素受体，因而能成为激素治疗的目标。激素（或营养）疗法通过减少有效激素的数量和（或）抑制激素和受体的合成，以达到缩小肿瘤的目的。这些药物可以用于治疗晚期肿瘤，或在化疗后（或与化疗同时进行）使用可以提高治愈的机会。他莫西芬是抗激素药物的一个例子，可以减少乳腺癌复发。激素制剂的一个优点在于很少引起器官毒性。

血液干细胞在循环系统和淋巴系统中能分化成不同类型的成熟细胞。由于大剂量化疗的主要毒副作用是骨髓抑制，因此在化疗前取得干细胞便可以有效管理大剂量化疗的毒副作用。干细胞可以使骨髓再生，也可能使受累的免疫系统恢复。

为了治愈或减轻骨髓抑制可以进行骨髓移植。骨髓移植有很多潜在的并发症，包括感染、出血、口腔溃疡、脱发，以及罕见的完全性移植细胞排斥（移植排斥）。在异体的移植中，也会出现强烈的免疫反应，即受者自身的细胞对抗移植的外来干细胞，这称为“移植物抗宿主病”。

干细胞的三个主要来源是骨髓、外周血、脐带。当前移植采用最多的是外周血，因为外周血更容易获得且免疫系统的恢复速度比采用更传统的骨髓移植要快。要从外周细胞中获得干细胞，必须人为地使用生长因子刺激骨髓干细胞生长，使大量骨髓干细胞释放到血液中，然后将这些细胞从血液中采集出来，这个过程称为干细胞采集。大剂量的化疗或放疗后，再把干细胞输回患者体内。

脐带血干细胞丰富，但是总量太少用于成人并不实际。然而，儿童肿瘤高风险的家庭可能想要储存新生儿的脐带血，以防孩子（或其兄弟姐妹）罹患肿瘤。骨髓移植的两个主要类型如下所述：

●同种异体移植——同种异体移植要求捐赠者和患者拥有相似的人类白细胞抗原（HLA）。HLA匹配的捐献者通常是患者的兄弟姐妹或父母。如果家庭成员之间没有相匹配的，可以从捐献者注册中心寻找。这些注册中心提高了需要移植患者找到匹配捐献者的成功率，尽管少数民族仍处于弱势。接受同种异体移植的肿瘤患者面临干细胞排异反应和急性/慢性移植物抗宿主病。同种异体移植已被成功用于治疗白血病和淋巴瘤。此外，同种异体移植也用来治疗其他基因疾病，例如严重联合免疫缺陷综合征和镰状细胞病。

●自体移植——自体移植是先采集患者自身的干细胞，患者经过化疗或放疗后再将干细胞移植到体内。移植干细胞没有受到有毒药物的损害，可以移植回患者体内且无移植物抗宿主疾病。自体移植可以用于多种类型的血液肿瘤和实体肿瘤，特别是孩子，但自体移植治疗成人实体肿瘤的效果有待证实。

其他的肿瘤治疗方法包括激光疗法、冷冻疗法、基因治疗、免疫治疗和维A酸类药物治疗。

激光疗法是用激光灼烧或蒸发肿瘤。激光光束会发出强大的热量，能直接作用于肿瘤。尽管激光疗法在定位区域方面比放疗更精确，但却不能用于大面积治疗。而用激光疗法对去除阻塞身体通道的实体瘤和治疗多种肿瘤（包括皮肤、食管、结肠、直肠和胃）是非常有用的。

冷冻疗法是使用极端寒冷来冻结肿瘤并阻断其生长过程，它还有助于缓解疼痛，减少肿胀。冷冻手术时把液氮注入插进肿瘤的探针，直到肿瘤达到了冰点温度。该疗法被用于治疗多种实体肿瘤，尤其是肝脏和前列腺癌。

虽然基因治疗仍代表着未来的希望，但其进入临床治疗的过程却是缓慢的。基因治疗是把特定的肿瘤基因插入到病毒载体里，然后将其注入肿瘤中，以达到损坏肿瘤的基因组的目的。如果能锁定这个特定的基因，那么基因治疗能达到最佳的效果。例如，锁定 MYC癌基因是为了阻止该基因的转录，或锁定 TP53的肿瘤抑制基因是为了重建人体的正常细胞凋亡通路。既然把肿瘤基因注入每一个肿瘤细胞中是不可能的，基因治疗也只能依赖于所谓的“旁观者效应”，即一个肿瘤细胞的死亡引发周围肿瘤细胞一起瓦解。

因为肿瘤细胞来自于机体内部而不是别的地方，所以免疫系统可能并不总是认为肿瘤是一个威胁。免疫制剂通常是与受体分子结合的纯化蛋白质，可以刺激机体对肿瘤产生免疫反应。可以通过刺激T细胞群和（或）B细胞群达到此目的。T细胞可以消灭外来细胞，B细胞能针对特定的外来物质产生抗体。这些生物制剂也能刺激细胞分化，从而削弱肿瘤的生长能力。例如a干扰素，它能用于治疗多毛细胞白血病和骨髓性白血病；白介素2，能用于治疗转移性肾细胞癌。短期副作用包括疲劳和流感样症状。

全反式维A酸能诱导上皮细胞分化，从而损害肿瘤的生长能力。研究发现，维A酸类能有效治疗一些肿瘤，包括基底细胞癌、膀胱癌和早幼粒细胞白血病。副作用包括皮肤酸痛、全身不适和肝毒性。