相当于正常人体内生理剂量的糖皮质激素可作为一种药物，在体内发挥其生理作用，如：升高血糖、促进蛋白分解、保钠排钾等，用来治疗肾上腺皮质功能减退的患者，称为替代治疗。

但是，通过临床实践，人们发现超过生理剂量的GCs有着更广泛的药理作用，主要是抗炎和免疫抑制，还有抗休克、抗毒素、减轻纤维组织增生等。

药理剂量时，GCs的抗炎作用很强，可以抑制感染性和非感染性炎症。主要通过抑制炎症细胞趋化、改变炎症介质，如：减少IL-1、IL-2、IL-6；增加抗炎介质IL-4、IL-10；稳定溶酶体膜；降低毛细血管通透性等多种途径，减轻机体的炎症反应。

药理剂量的GCs可影响免疫反应多个环节，主要是诱导T细胞凋亡，也能抑制抗体的生成。外周血中，大多数白细胞如：淋巴细胞、嗜酸性粒细胞、单核-巨噬细胞的数量皆会因之减少，中性粒细胞虽然数量增多，但皆来自粒细胞循环的边缘池。

GCs降低血管对某些缩血管活性物质的敏感性，从而改善微循环，并可以增加心肌收缩力，在抗休克治疗时GCs成为重要的药物之一。特别是在感染性休克时，由于GCs具有稳定溶酶体膜的作用，提高机体对细菌内毒素的耐受力，更可能降低休克的严重程度。

GCs与受体结合后可诱发某些肿瘤细胞的溶解或凋亡，可用于淋巴瘤、淋巴细胞白血病、骨髓瘤等的治疗。

GCs通过影响炎性细胞因子、生长因子、基质蛋白的调节，并抑制Ⅰ型胶原蛋白合成，从而减少纤维组织增生。

在早期糖皮质激素的临床应用中，人们对此类药物的广泛作用和诸多的副作用产生机制深感不解。20世纪末，科学家们在动物及人类的细胞中发现了糖皮质激素受体（glucocorticoid receptor，GR），才进一步在分子水平对GCs的作用机制有所了解。GR是一种核受体，存在于人类几乎所有的细胞中，不同类型细胞其表达数量存在差别，受到细胞周期特异的方式调节。GR与另一种核受体—盐皮质激素受体（mineralocorticoid receptor，MR）共同介导了糖皮质激素的作用。虽然MR较GR更容易与GCs结合，但MR的分布远较GR局限，仅存在于肾脏、结肠、唾液腺的上皮细胞和心、脑细胞中，这就是GCs容易发生水、钠潴留与高血压等副作用的原因。GR是一种配体激活的转录蛋白，未结合配体时存在于胞质中，与热休克蛋白形成复合物。当它与GCs等配体结合后，就与热休克蛋白解离，转移至细胞核内，以同源二聚体的形式结合GC反应基因的调节元件，从而启动基因转录，这一作用被称为反式激活（transactivation），如果GCs-GR复合物结合了负性GC反应基因的调节元件，则可导致转录抑制。GR的另一条作用途径是被配体激活后与NF-κB、AP-1等其他转录因子结合，使得其他转录因子不能与目标基因结合，抑制了这些基因的表达，称为反式阻遏作用（trans-repression）。这样，GCs通过与GR的结合，上调或下调了基因转录，最终结果是抑制炎性因子的产生，增加抗炎蛋白合成，破坏T细胞受体的信号传导，起到抗炎、免疫抑制等药理作用和相伴而来的各种副作用。

近年的研究还表明：GCs在体内通过不同作用途径发挥广泛的效应。除了上述核转录因子的调控作用，还发现GCs与GR结合形成的复合物可以在胞浆中抑制炎性介质花生四烯酸的释放及其与受体的结合，从而迅速减轻炎症反应，有作者称之为非核转录因子的调控作用。

综上所述，虽然我们对于GCs的作用机制在分子水平上已经有了一定了解，但是仍然有很多临床现象和疑问需要继续深入探讨与阐明。