罕见病药物卫生技术评估专家共识：2019版

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编委会

前言

总论

1 罕见病药物卫生技术评估研究问题的界定

2 罕见病药物安全性评估

3 罕见病药物有效性评估

3.1 疗效评估

3.2 效果评估

3.3 证据合成

4 罕见病药物经济性评估

4.1 问题和范围

4.2 药品费用分析

4.3 成本-效果分析

4.4 预算影响分析

5 罕见病药物社会伦理公平性评估

5.1 坚持卫生资源分配的公正原则，促进健康公平

5.2 明确政府主体责任，完善罕见病群体的相关保障政策

5.3 保障罕见病群体的社会地位，构建和谐社会

6 罕见病药物卫生技术评估流程

6.1 主题遴选

6.2 评估项目管理

6.3 过程管理

6.4 结果递交及验收

6.5 证据综合

6.6 证据评审和推荐意见

结语

参考文献