推荐序 干细胞:人体内最伟大的治疗工具
桑贾伊·古普塔博士(Sanjay Gupta, MD)
畅销书《逆龄大脑》作者、美国国家医学院院士
作为一名电视记者,我报道的第一批故事之一,是美国联邦政府对干细胞研究资金的限制。那是2001年8月,在接下来的8年里,许多科学家在花更多的时间去寻找新的资金来源,而不是真正做研究。当这些限制政策在2009年3月放宽时,干细胞研究界有一种乐观的气氛。但是不得不承认,美国在干细胞领域的研究落后于其他国家近10年,现在必须弥补许多损失。
公平地说,支持限制研究的人认为,他们保护胚胎是为了保护人类的生命。在研究受限的这段时间里,在干细胞研究领域,我们得到了一些原本不可能得到的发现。
首先,来自胚胎干细胞研究先驱的早期数据并没有得到十分有力的证实。
其次,在研究中还发现了诱导性多功能干细胞(iPSCs),这类细胞会诱导成体细胞表现出与胚胎干细胞相同的特性。
最后,60多年来被认为只存在于骨髓中的成体干细胞,在更多的组织中被发现。
正如我们现在所知道的,这极大地开拓了治疗的可能范围。然而在美国,我们仍然能够感受到干细胞研究8年“干旱”导致的后遗症。患者对其真正价值的怀疑是可以理解的,因为太多的江湖骗子做出了没有科学数据支持的可笑论断。虽然临床试验的数量增加了,但美国医疗系统尚未提供正式的临床培训项目来传授干细胞疗法。
我在医学新闻领域的同事们,在撰写有关干细胞前景的报道时,都带着一种近乎玩世不恭的乐观态度。在撰写本文时,美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration,FDA)只批准了一种干细胞治疗产品Hemacord(脐带血造血干细胞制品),用于治疗血细胞减少。事实上,FDA有时会受到阻碍,尤其是关于成体干细胞的调节,当成体干细胞被提取出来,然后注射回同一个人体内的时候,它似乎并无法被定义为设备或药物。而设备和药物则是FDA最关注的两个类别。
就目前情况来看,人们听说过接受干细胞治疗的美国人,通常都是已经没有选择的富人,他们愿意尝试任何事情,即使未经测试和证实。虽然这并没有激发多大信心,但自从我开始从事新闻和神经外科的工作以来,我常在主流媒体和科学媒体上听到这样的故事。
这就是我第一次接到本书作者罗宾·L.史密斯博士和马克斯·戈麦斯博士的电话时的背景。他们想让我参加细胞视野(Cellular Horizons)——一个在梵蒂冈城举办的以细胞疗法为主题的学术会议。没错,梵蒂冈城。在经历了15年的科学与神学的不断碰撞、联邦资金的影响,以及数年的乐观与悲观循环后,一切又回到了正轨。我会了解到科学家、伦理学家和教皇弗朗西斯本人对干细胞的信念。
天主教会仍然反对破坏胚胎的研究或治疗,但它确实支持了成人干细胞研究,并要求来自世界各地的科学家提供他们的数据。这些科学家和管理者来自德国、中国、日本、印度和澳大利亚。
来自美国各大医院和大学的研究人员展示了关于各种疾病的令人信服的数据。纽约市特殊外科医院的萨布丽娜·斯特里克兰德博士(Sabrina Strickland, MD)正将使用干细胞作为治疗疼痛性骨关节炎的可行选择。
在洛杉矶Cedars-Sinai心脏研究所工作的爱德华多·马尔班博士(Eduardo Marban, MD, PhD),在使用干细胞来减少心脏病发作后肌肉中的疤痕组织大小。我听说杜克大学正在进行一项更具争议性的实验:乔安妮·库尔茨伯格博士(Joanne Kurtzberg, MD)正在研究干细胞在儿童自闭症中的应用。虽然并不是所有的研究人员都认为这是干细胞治疗的合理应用,但越来越多的孩子去了没有提供任何数据的营利性诊所。杜克大学的实验至少会就细胞疗法对大脑不同发育阶段神经元的影响给出一些答案。
作为一名记者,我很有兴趣接触所有这些数据背后的患者。在目睹了自身免疫性疾病给我的家庭带来的巨大挑战后,我同意与西北大学(Northwestern University)的理查德·伯特博士(Richard Burt,MD)以及他年轻漂亮的患者格雷丝·迈豪斯(Grace Meihaus)和伊丽莎白·库根塔基斯(Elizabeth Cougentakis)组成一个小组。17岁时,格雷丝患上了系统性硬皮病,这种疾病不仅使她的皮肤变硬,还导致多个内脏器官结疤和发炎。她在别无选择的情况下找到了伯特医生,进行了自体造血干细胞移植。她的症状在几个月内得到了改善,她得以重返校园,过上了自己的生活。伊丽莎白患有重症肌无力,这是另一种自身免疫性疾病,首先影响她眼睛的小肌肉,然后发展到她不能再自己吃饭或走路的地步。不到6个月,她就只能靠呼吸机呼吸,用管子喂食。
如果我没有听她如此生动地描述,我根本不会相信伊丽莎白在接受治疗后很快就恢复了对眼睛和其他运动功能的控制。8年后,她完全恢复了健康,不需要任何药物治疗。作为3个女儿的父亲,我为她们和世界上其他孩子的未来感到欣慰。
要看到这些疗法得到广泛应用,我们还有很长的路要走,仍然有一些科学、管理和文化障碍需要克服。然而,越来越明显的是,不久的将来,即使是最激进的批评家也会支持这样的观点:我们最伟大的治疗工具可能就在人体内部。由于细胞治疗领域还处于初级阶段,很难把所有的知识都集中在一起。像这样的书应该被看作是一个活生生的、会呼吸的知识体的一部分,它会成长、进化和重生。然而,永远不会改变的,是这些文章带来的有分寸而又持续不断的乐观。