第二节　中药有效成分与药效物质基础

中药除少数品种（青黛、冰片、阿胶等）外，大都是来自于植物、动物、矿物等非人工制品。此前开展的全国中药资源普查结果表明，已经鉴定而有学名的中药约有12807种，其中来源于植物的数量达到11146种，其他为动物药1581种、矿物药80余种。随着科学技术的进步和医疗实践的不断发展，还将会发现更多的中药资源。

植物在体内物质代谢过程中发生着不同的生物合成反应，且不同的生物合成途径可产生结构千差万别的代谢产物。这些代谢产物按其生物合成途径可分为一次代谢产物和二次代谢产物。一次代谢产物是每种植物中普遍存在的维持有机体正常生存的必需物质，如叶绿素、糖类、蛋白质、脂类和核酸等。二次代谢是在特定条件下，一些重要的一次代谢产物，如乙酰辅酶A、丙二酸单酰辅酶A、莽草酸及一些氨基酸等作为前体或原料，进一步经历不同的代谢过程，生成生物碱类、苯丙素类、黄酮类、萜类、皂苷等。二次代谢对植物维持生命活动虽不起重要作用，但二次代谢产物大多具有特殊、显著的生理活性，由此使得植物类中药化学成分种类繁多、生物学效应各异。

植物基原与生物合成途径各异的中药，其所含的化学成分是十分复杂的。这种复杂性不仅表现在不同的中药可能含有不同类型的化学成分，也体现在即使同一种中药也可能含有大量结构类型各不相同的化学成分。例如，中药人参中含有人参皂苷（ginsenosides）Ro、Ra1、Ra2、Rb1、Rb2、Rb3、Rc、Rd、Re、Rf、Rgl、Rg2、Rg3、Rh1、Rh2及Rh3等30余种三萜皂苷类成分以及挥发油、甾体化合物、多糖、氨基酸、肽类、蛋白质、炔醇、有机酸、维生素、微量元素等各类成分。一味中药如此，由多味中药配伍而成的方剂中的化学成分类型之多样、化合物数量之巨可想而知。然而，多样而复杂的化学成分却成为中药或方剂具有多种功效或多方面药理作用的物质基础。

在学习中药化学知识、阅读中药化学文献或对中药复杂的化学成分进行研究的过程中，经常会接触到中药有效成分、无效成分、有毒成分或毒性成分、生物活性成分、有效部位、有效组分、药效物质基础等概念。这可以看作是研究者从不同的角度，依据中药化学成分对人体或其他生物的作用或影响，而对不同层次的中药化学成分进行的分类。

一般而言，有效成分、无效成分、有毒成分或毒性成分是相对平行对应使用的一组概念。通常把能起防病治病作用的成分称为有效成分，这些作用可能与中药传统功效相符，也可能是新发现的药效药理作用。把具有毒副作用的成分称为毒性成分或有毒成分，同样，这些毒副作用可能是传统记载的毒性，也可能是新发现的毒副作用。应指出的是有些有毒成分同时也具有防病治病作用。把既不产生防病治病作用、又无毒副作用的成分称为无效成分。在这里需要注意的是，这些概念主要是针对中药化学成分在临床应用时呈现的生物学效应性质而言的。

中药有效成分与无效成分及毒性成分的区分是相对的，有时甚至会发生相互转变。例如一些过去被认为是无效的化合物（如某些多糖、多肽、蛋白质和油脂类成分等）现已被发现具有很好的药效，或某些过去被认为有效的化合物随着研究的深入而被否定，这样的实例不胜枚举。中药中还有一些本身不直接具有防病治病作用的化学成分，但它们受采收、加工、炮制或制剂过程中一些条件的影响而产生的次生产物，或口服后经人体胃肠道内的消化液或菌群等的作用后产生的代谢产物，以及它们以原型被吸收进入血液或被直接注射进入血液后在血液中产生的代谢产物却具有防病治病的作用，这些化学成分也是有效成分。还有些化学成分对健康机体无任何影响，但对病理状态下的机体却有一定的治疗作用，有些化学成分防治疾病作用只有在方剂配伍情况下才能体现出来，这样的化学成分无疑也是有效成分。另一方面，所谓的有效成分都是针对一定的疾病而言的，某种成分对这种疾病来说是有效成分，但对另一种疾病而言，则可能成为无效成分。甚至某些毒性成分，在一定剂量范围内或对一定的疾病来说，可能又会成为有效成分。例如，砒霜（三氧化二砷）是毒药，但却是治疗白血病的良药。与此相反，一些有效成分在临床实践中出现毒副作用的报道亦不鲜见。因此，不能以简单机械的态度理解中药有效成分与无效成分的概念。在开展中药研究时，整个过程必须缜密、系统、全面才能真正阐明中药的有效成分。

鉴于中药防治疾病往往具有多成分、多靶点的特点，相继又延伸出有效部位、有效组分、有效部位群等概念。含有一种主要有效成分或一组结构相近的有效成分的提取分离部位称为有效部位或有效组分，如人参总皂苷、苦参总生物碱、银杏叶总黄酮等。中药特别是复方经提取分离处理后可能得到若干个有效部位或有效组分，几个不同的有效部位或有效组分则构成了某一中药或方剂的有效部位群。

中药生物活性成分则是现代医药学基于更宽泛的生物活性而产生的概念。这一概念可以不考虑中药传统功效，甚至可以不考虑能否在医药领域中应用，因而这个概念不仅包括了上述有效成分、毒性成分，甚至也可能包括一些无效成分。因为一些在临床上的无效成分可能仍然具有某种生物活性。

近年，研究者们也经常使用中药或方剂药效物质基础的概念。由于仅用一种或少数成分很难阐明中药及复方的复杂体系及作用机制，因此人们着眼于中药或复方的功效，把对中药及复方的临床功效有贡献的成分统称为中药或复方药效物质基础。中药复方的优势在于方中各药配伍后可起到协同或拮抗作用，从而对机体进行整体调节，其化学成分并不等于单味药化学成分的简单相加。在提取过程中，由于温度、pH值、煎煮时间等因素使复方中的某些成分发生溶出率改变、挥发、水解、氧化甚至产生沉淀等物理和化学变化，使原有的某些成分消失或是产生新的化合物，从而表现出减毒、增效甚至产生单味药不具备的药理作用，在这个过程中所产生的对功效有贡献的化合物都应视为中药药效物质基础。可见，中药药效物质基础是一个更能体现中药整体作用的概念，其研究范围远比单纯的中药有效成分研究更为广泛、深入和细致。

中药复方配伍是中医用药的特点之一，因此我们不但要研究单味药的有效成分和药效物质基础，还要对中药复方进行深入的化学和药理学研究，继而科学阐明中药复方配伍规律以及作用机理等问题。中药复方中的化学成分更为众多，相互关系极为复杂，这方面研究工作任重而道远，同时又极具挑战性和趣味性。