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七、靶向治疗
靶向治疗是在分子水平上，应用针对明确的生物标志物设计的药物，瞄准和杀伤肿瘤细胞，这种治疗方式是识别是否存在某种疾病特定的控制肿瘤生长的基因、基因谱或蛋白，以此确定针对特异性靶点的一种治疗方法。随着对脑胶质瘤分子病理机制了解的深入，越来越多的分子被当作分子靶标，并开发出相应的靶向治疗方案。
（一）EGFR抑制剂
作为明星癌基因， EGFR是最先进入到人们视野中的分子靶标。如前所述， EGFR扩增、突变和重排等变异形式，都可最终导致 EGFR通路的过度激活。在临床前实验中， EGFR抑制剂吉非替尼和厄洛替尼都曾显示出良好的抑瘤效果，但临床试验往往收效甚微。
（二）FGFR抑制剂
美国哥伦比亚大学Antonio教授和MD Anderson肿瘤中心Zhang Wei教授在学界率先报道，在原发性GBM中稳定存在 FGFR3- TACC3融合基因。Antonio教授进而针对此融合基因进行了靶向抑制，收到了良好的临床前期实验效果， FGFR抑制剂瑞戈非尼的Ⅱ期临床试验也证实能够提高复发脑胶质瘤患者的OS和PFS。
（三）VEGF抑制剂
贝伐单抗（bevacizumab）作为抗血管生成抑制剂，是 VEGF的靶向拮抗剂，其针对GBM的治疗效果饱受众人期待。然而，RTOG 0825和AVAglio两项Ⅲ期临床研究均证实，贝伐单抗虽能短期改善患者的生存状态，延长患者PFS，但并不能改善GBM患者OS。由于贝伐单抗主要是作用于新生血管，也易抑制正常新生血管的形成，会导致一些不良反应。因此，应用贝伐单抗治疗的患者在短期内（1个月）不宜再次手术治疗，以免影响手术切口愈合。
（四）MET抑制剂
MET基因变异在继发性GBM中相对较多，而在原发性GBM中相对较少，因而针对 MET的靶向治疗研究不如 EGFR。国内江涛教授项目组在国际上率先报道了 PTPRZ1- MET融合基因，确定了 MET通路激活在继发性GBM中扮演重要角色，并设计了 MET小分子抑制剂伯瑞替尼（PLB-1001），Ⅰ期临床试验结果显示伯瑞替尼能显著改善患者的随访终点。