由于脑胶质瘤的侵袭性生长特性及解剖位置的特殊性，尽管采取手术和放疗，仍难免复发，药物治疗对进一步杀灭残存胶质瘤细胞发挥重要的作用。手术、放疗联合药物治疗的综合治疗是目前提高脑胶质瘤疗效的关键。药物治疗胶质瘤的优势在于：手术和放疗都是局部治疗，而药物治疗是全身治疗，对手术和放疗作用不到的、潜伏着胶质瘤细胞的脑组织也能发挥治疗作用，可以杀灭侵袭到手术和放疗照射野以外的瘤细胞，从而减少肿瘤复发；另外，药物治疗可以多次进行，对不能再次手术及放疗的复发患者，药物治疗是有力的挽救性治疗措施。药物治疗，除了通常使用的化疗药物外，还包括分子靶向治疗、生物免疫治疗等，但分子靶向治疗和生物免疫治疗目前均尚在临床试验阶段。应尽量鼓励有条件及符合条件的患者，在不同疾病阶段参加药物临床试验。

PCV方案是三种药物联合使用，分别是甲基苄肼（procarbazine）、洛莫司汀（CCNU）以及长春新碱（vincristine）。

RTOG 9802关于PCV方案治疗低级别脑胶质瘤的研究2016年发表在 New England Journal of Medicine，这是一项美国、加拿大、英国等近20家机构开展的有关PCV化疗低级别脑胶质瘤的多中心随机对照临床研究。该研究共纳入251例幕上WHO Ⅱ级胶质瘤患者，包括星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤和少突星形细胞瘤。入选患者包括40岁以下肿瘤次全切除或活检的患者、40岁以上肿瘤不同程度切除的患者。将患者随机分配至单纯放疗组、放疗+6个疗程的PCV方案化疗组。具体的治疗方案为：放疗总剂量为54.0Gy，在6周内分30次照射；化疗采用甲基苄肼［60mg/（m ²·d），每 个 疗 程第 8~21 天使用）］，CCNU（110mg/m ²，每个疗程第 1 天使用），长春新碱（1.4mg/m ²，最大剂量2.0mg，每个疗程第8天和第29天静脉给药），每个疗程时间为8周。研究结果提示所有患者中位随访时间11.9年，55%在随访期间死亡；放疗+6个疗程的PCV方案化疗组与单纯放疗组相比，总体生存期明显延长（13.3年 vs. 7.8年），10年无进展生存率明显提高（51% vs. 21%），10年总体生存率显著提高（60% vs. 40%）。多因素生存预后分析提示，少突胶质细胞瘤和放疗+6个疗程的PCV方案化疗是判断无进展生存期和总体生存期预后良好的因素； IDH突变是有助于延长无进展生存期的独立因素，但对总体生存期无影响。这项研究中，虽然放疗+6个疗程的PCV方案的骨髓抑制不良反应较单纯放疗提高，但总体生存率提高了近2倍，该项研究强有力地支持PCV方案在低级别脑胶质瘤中的应用。

虽然RTOG 9802 Ⅲ期临床试验以及长期随访证实了PCV方案在低级别脑胶质瘤中的作用和地位，但该研究始于1998年，目前单纯的临床因素已不再是低级别脑胶质瘤患者的分类标准，且新的化疗药物替莫唑胺（temozolomide，TMZ）具有口服方便、毒性低的特点，已在脑胶质瘤的治疗中广泛取代了PCV化疗方案。

烷化剂替莫唑胺的发现与应用是近二十年来胶质瘤化疗药物领域的最大突破。该药为口服制剂，易于通过血脑屏障，与PCV化疗方案相比，不良反应轻，耐受性好，无积累毒性。RTOG 0424为一项单臂的Ⅱ期临床试验，对低级别脑胶质瘤患者采取术后放疗联合TMZ化疗的治疗方式，总共129例具有至少3个以上高危因素（年龄≥40岁、星形细胞、肿瘤过中线、肿瘤直径≥6cm、术前中重度神经功能缺损）的低级别脑胶质瘤患者入组，治疗方案为同步放化疗及12个周期替莫唑胺辅助化疗。治疗后3年生存率为73%，显著优于历史对照的54%，5年生存率达到了57.1%。虽然初步结果显示TMZ的治疗效果不及PCV方案，但由于两个临床试验的纳入标准并不一致，故不能得出孰优孰劣的结论。其后，有研究者将RTOG 0424研究中这些高危低级别脑胶质瘤进行了 MGMT启动子甲基化检测，结果发现 MGMT启动子未甲基化与放化疗后较差的总生存期（overall survival，OS）和无进展生存期（progression-free survival，PFS）显著相关（风险值分别为3.52和3.06），这一结果发表在2018年的 JAMA Oncology。上述结果与 IDH突变与否无关，提示在低级别脑胶质瘤中 MGMT启动子甲基化是除了 IDH突变以外另一个重要的判断预后的分子标记物。

另外，有研究者也在考虑替莫唑胺化疗方案是否可以取代低级别脑胶质瘤患者的术后放疗，但目前也缺少足够的循证医学证据支持。