药物治疗的成功与否，是药物、机体和疾病三者共同相互作用的结果。药物治疗的基本过程包括以下4个步骤:

明确诊断是正确治疗的开始，要综合分析各种临床信息方可得出，如主诉、病史、体检、实验室检查和特殊检查等。诊断不明便盲目进行对症治疗，有时会贻误病情，造成严重后果，如将抽动障碍误诊为癫痫用药数年，导致病情加重、发育迟缓、药物中毒等。

治疗目标是疾病治疗预期达到的最终结果，即医患双方对治疗结果的预期或期望。治疗的目的既要考虑改善患者目前的病理生理状态，又要关注对患者远期生活质量的提高。

目标决定着治疗方案，一个目标可能会有多种方案，每种方案选药可能不同，要综合考虑患者的情况和药物的药理学特征，遵循现有的循证医学资料，确定药物个体化方案是药物治疗的核心，包括药物及其剂型、剂量、途径、给药时间和疗程等。

根据合理用药原则选药，判断药物治疗的有效性是选择药物的首要标准;无效药物没有临床价值，达不到预期疗效的保障。尽量依据循证医学资料、药理学知识、患者具体病情和临床经验选药。

有效药物能否发挥应有的效果，一般与药物的血药浓度相关。血药浓度高低与用药剂量、剂型、途径、给药时间、给药间隔时间、联合用药、反复用药有关，也与患者年龄、性别、个体发育、疾病状态有关，选药应综合考虑，并根据疗效、耐受程度、药品不良反应(adverse drug reaction，ADR)适当调整。可先按药物说明书中推荐的剂量开始治疗，这个常规药量是基于药物临床试验的群体结果，即大多数患者可以受益的剂量，在初始治疗时这个剂量的方案可能获得的预期疗效概率是最大的。可根据药代动力学参数确定给药途径、间隔和方法:①根据消除半衰期( t _1/2)及治疗指数(therapeutic index，TI)给药: t _1/2＜30分钟的药物，维持有效血药浓度较困难，若TI低，需要静脉滴注; TI高的药可分次给药。给药间隔随着 t _1/2的增长而增大，如 t _1/2在30分钟～8小时的药物，TI低，需每个 t _1/2给药1次; TI高的可1～3个 t _1/2给药1次。 t _1/2在8～24小时，每个 t _1/2给药1次。 t _1/2＞24小时，每天给药1次即可。若需立即达到治疗浓度，可首剂量加倍。②根据平均稳态血药浓度给药( C _ss):通过 C _ss调整药物剂量( D)和给药间隔时间(τ)。 D= C _ss* Cl *τ/ F， C _ss= F* D/( K* V _d*τ)= F* D/( Cl*τ)。式中， K为消除速率常数， V _d为表观分布容积。

上市药物都是经过临床前药理和毒理学评价以及临床试验，确定对人基本安全性后才进入临床的。但要求绝对安全也是不可能的。由于患者从药物治疗中获益的同时也必然会承担一定风险，所以医师选药时必须权衡利弊，选择利大于弊的药物。为确保安全，医师要注意药物禁忌证、配伍禁忌(一般联合用药不要超过3～4种)，更要注意特殊人群如新生儿、小婴儿、孕妇、肝肾疾病者等。

经济性并不是指药费越便宜越好，而是指药物的效价比，即消费最小的治疗成本获得最大的效益。治疗的方便性也影响治疗的依从性，因此在保证治疗效果的前提下，根据个体情况也要尽量简化给药方案和方法。

评估疗效是通过一些观察指标和观察终点衡量的。有时一个首选药物不一定能产生最佳疗效，有时个体化用药需要治疗-监测-治疗的反复尝试。若治疗方案有效又无不良反应，可继续治疗直至病愈;若治疗有效但有不良反应，如果不良反应不重可继续治疗观察，如果严重则必须调整方案，分析原因;若无效，无论有无不良反应，均需调整方案，重新审视诊断、目标和方案、依从性、换药或停药。有些药物需逐渐减量后才能停药，如抗癫痫药、抗精神病药、β受体阻断药、糖皮质激素等，否则易致撤药综合征。

首先治疗方案要个体化，在治疗过程中对疗效和血药浓度指标等进行评估，必要时调整给药方案。多数药物血药浓度与药理疗效具良好相关性，调整剂量使血药浓度维持在有效浓度范围内，大多数药物可以获得理想的疗效。但有些药尤其呈非线性动力学的药物，治疗量与中毒量差异很小，每人的耐受性和清除率不同，量小无效，量稍大就会出现中毒甚至死亡，所以要考虑个体化因素，随时观察，及时评估，重新调整方案。可根据药效药动学参数的偏离做调整:①稳态一点法:稳态时采血测血药浓度( C)，根据公式 D' = D* C'/ C调整， D为原剂量， D'为校正剂量(设定)，该公式适用于 C与 D呈线性的药物。②重复一点法:个体差异大的药物需根据个体化参数来制订、调整给药方案。两次给药剂量，两次采血准确测定血药浓度，每次在给药后消除相相同时间，可获得两个参数 K _a和 V _d，根据公式 K _a= ln C ₁/( C ₂－ Cl)/τ， V _d= D ^{－ kt}/ C ₁调整。注意:不能在血药浓度达稳态的消除相采血;血药浓度测定需要准确。

医师为患者开具格式规范的处方，标志着药物治疗的开始。能否达到预期目标，除了医师的方案合理外，患者的因素也不能忽视，如患者的依从性。再好的方案患者不遵嘱服药也没用，所以医师还要辅以心理治疗，耐心指导患儿按要求规律服药，解释为什么要按时服药、按量服药、药物将会怎样影响你的疾病过程和结果、如何观察疗效和副作用以及如何随访等，保持良好的医患合作，帮助患者建立信心、配合治疗是很重要的。