第二节 医学科研工作的基本步骤
医学科研课题根据其研究目的和研究任务，采取相应的研究方法和技术路线。遵循的科学研究基本步骤是：科研选题、设计与实施，数据管理与统计分析，科研结论与研究报告。
一、科研选题、设计与实施
科研选题、设计与具体实施是科学研究的关键环节，该过程主要是提出假说，进行设计，完善方案，开展研究，搜集论证假说的证据，累积资料和数据。
1.科研选题就是确定所要研究的题目
医学科研选题是科学研究的起点。研究者发现有价值的问题，提出具体、可行的研究目标。
2.科研设计是对医学科研项目实施的整体规划
需根据研究目的、现有资源和时间要求等因素，形成清晰、明确、严谨、对研究具有指导价值的研究方案（protocol），通常包括专业设计与统计设计。专业设计是在科研选题的基础上确定主要研究问题、次要研究问题、研究对象、结局指标等；而统计设计则是科学、高效开展科学研究的保证，其基本内容包括确定设计类型、确定研究总体和样本、拟定观察指标及测量方法、数据管理及统计分析计划等，根据医学科研特点和类型不同，内容也不尽相同。由于不同类型和不同研究目的医学科研课题所采取的具体研究方案均不相同，研究者应根据研究设计类型和研究目的，由临床研究人员和统计学人员共同确定研究方案，也可参考借鉴本书不同章节的典型案例。
3.医学研究实施过程的核心就是对数据进行收集的过程
在数据收集的过程中，严格的质量控制非常重要。要严格按照设计要求收集资料，一切可能干扰研究结果的因素均应当有效地控制，如处理方法应保持不变，研究的条件、环境保持稳定，采集、测量数据的方法和手段前后一致等。若是多人、多中心合作研究，实施前应对所有参与研究的人员进行统一培训，制定统一的标准操作规范。
另外，临床医学研究涉及患者，常需要获得伦理委员会的批准，其中，《纽伦堡法典》和《赫尔辛基宣言》是伦理委员会遵循的重要指南。若是临床试验，还应当遵守国家食品药品监督管理总局颁布的相关法规和指导原则。
临床研究开展之前一般需要在相关的临床研究网站上进行注册，很多杂志对此有要求。目前，临床研究注册的要求是，前瞻性随机对照研究必须在研究开始前注册，观察性研究目前尚无统一要求，但有需要注册的趋势，该规定自2004年开始实行。国际认可的临床研究注册网站包括美国（ClinicalTrial.gov）、英国（ISRCTN）、日本（JRCTR）及中国（ChiCTR）等，具体的注册程序见相关网站的详细介绍，注册后可获取全球唯一的试验注册号。目前，国际医学期刊编辑委员会（International Committee of Medical Journal Editors，ICMJE）要求所有临床试验在发表之前必须进行国际注册，否则研究成果将不会在ICMJE成员杂志中发表（包括全球近600种医学期刊，其中Lancet，JAMA，BMJ，Annals of Internal Medicine等均为ICMJE成员期刊）。
二、数据管理与统计分析
数据管理与统计分析是临床研究中非常重要的部分。规范的数据管理有助于获得真实、准确、完整和可靠的高质量数据；详细的统计分析计划有助于保证统计分析结果正确和令人信服。
数据管理需遵循相关数据管理指导原则，进行数据库的建立、数据录入、数据质量核查、编码及相关数据文档的制定及保存等，确保数据的完整性和准确性。研究者可以通过数据库软件建立数据库并录入数据。数据录入后，一般需要通过相应的逻辑核查条件对数据质量进行核查，核查条件可以嵌入数据库软件中，也可以通过专业软件如SAS编程实现。同时，针对一些医学专业术语等需要采用专业词典如国际医学用语词典（medical dictionary for regulatory activities，MedDRA）、国际疾病分类（international classification of diseases，ICD）、专用药物字典等进行编码规范。
统计分析是医学研究中必不可少的一部分，统计分析包括统计描述和统计推断。统计描述主要针对指标进行描述性分析，如例数、均数、标准差、中位数、四分位数等，常借助统计表、统计图等对数据归类简化、展示数据特点；统计推断则需要根据不同的数据特征，选择合适的统计方法，对观察结果存在的差异和关联做出推断，由样本推断总体，进而得出专业结论。正确掌握和运用统计方法是医学科研中重要的基本功之一。通常在进行统计分析之前应拟定详细的统计分析计划（statistical analysis plan，SAP），如临床试验的统计分析计划是对临床试验的统计学考虑及拟对数据进行统计分析的清晰描述。统计分析计划可以是独立的文件，其内容涵盖试验中所涉及的所有统计学考虑，包括了设计的类型、比较的类型、随机化与盲法、主要指标和次要指标的定义与测量、检验假设、数据集的定义、疗效及安全性评价和统计分析的详细计划。统计分析报告（statistical analysis report，SAR）则是依据统计分析计划，对试验数据进行统计分析后形成的报告，是临床试验结果的重要呈现手段。一般统计分析应有专业的统计人员参与，采用专门的统计分析软件，从而确保分析结果准确无误。
三、科研结论与研究报告
科研结论是指在得到统计分析的结果后，结合专业背景所得出的科学结论，以指导医学实践。在此过程中需要正确理解和区分“统计学意义”和“专业意义”，通常两者一致时，才认为所得结论客观、可靠和可信，见表1-2。
研究报告公开发表的常见形式是科研论文，其是研究结果的概括，可供学术期刊或学术会议发表或交流，以便将有价值的研究成果进行推广、应用、转化等。研究完成后应全面衡量研究的学术水平，选定相应的期刊，根据其要求进行论文撰写、投稿。根据具体研究类型的不同，科研论文报告时有其相应的规范或指南，详见表1-3。论文发表之后，研究者还应注意收集论文被他人引用的情况与评价，以进一步评估研究的科学价值与社会效益。
