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第一节 确定研究目的与方法
一、确定研究目的
与传统流行病学调查相比,现场流行病学调查的目的更加注重实际。现场调查有两个基本目的:一是调查清楚事件发生的原因——事件诊断;二是提出干预措施——事件处理。进行现场流行病学调查一般是为了完成上级有关部门指派的任务,回应事件发生情况,而不是进行纯理论的流行病学研究。事件诊断,是对突发公共卫生事件进行现场流行病学调查以确定事件发生的原因。有些突发公共卫生事件发生原因较明确,如工厂某种有害气体泄漏,运送毒品的船只因交通事故致毒品污染水体。但在大多数情况下,突发公共卫生事件的原因不明确,要经过严谨、科学的现场调查及实验室证据,方能得出正确的结论。例如,调查某一集体食物中毒究竟是化学性污染还是细菌性污染,某人群突发原因不明疾病究竟是地方病还是传染病,这些都需要通过现场流行病学调查进行“事件诊断”,以便确定事件的原因,采取干预措施。事件处理,则是对突发公共卫生事件采取干预措施,控制事态发展,并检查其效果。例如对传染病突发疫情的处理,是针对传染源、传播途径还是易感人群采取干预措施;应急接种是否有效。
确定研究目的是整个调查设计的出发点。本研究的研究假设是什么?要回答什么问题?最好把研究目的具体化和定量化。例如,吸卷烟有可能致癌,这是一个研究假设,那么在医生中进行一项吸烟与肺癌关系的病例对照研究,研究目的就应该是证实“医生中吸烟者比不吸烟者的肺癌发病率高”,这样才能够指导整个研究的设计,设计中就会考虑如何确定吸烟者与不吸烟者,如何判断肺癌病例,如何计算发病率,如何比较率的高低等。假如仅有一个空泛目的,研究是无从下手的。此外,虽然一项研究中可以解决一个以上的研究问题,但不宜过多,要重点突出。
确定调查目的需要做许多准备工作,包括文献的查阅、现场的实地考察、向专家咨询、自己实践经验的总结等。只有充分掌握背景资料,了解该问题现有的知识水平、国内外进展情况,才能阐明该研究的科学性、可行性,才能估计其社会效益和经济效益。
二、选择研究方法
根据研究目的,要认真思考:哪些研究方法能回答本研究所提出的科学问题?这些方法中哪个是回答该问题最适宜的方法?现有的人力、物力、技术条件适合采用哪种方法?设计者要认真地综合分析上述问题后,在几类流行病学研究方法中选择既能实现研究目的又力所能及的方法用于本次研究。现场流行病学调查研究方法大致分为三类:描述性研究、分析性研究和干预性研究。下面将简要介绍三类基本研究方法,各类研究方法的选用原则,以及各类研究方法的优点和局限性,为研究者选择合适的研究方法提供参考。
(一)描述性研究
描述性研究,又称描述流行病学(descriptive epidemiology),是根据某项具体目的、目标和调查方法,收集、核对、整理、归纳资料,继而客观地描述疾病、健康状况、伤害或者公共卫生事件在人群、时间和地区分布特征,通过比较初步分析存在分布差异的原因,提出进一步研究的方向和制订初步防制对策。
1.分类
(1)横断面研究(cross-sectional study):
也称为现况调查,是现场流行病学研究最常用的调查方法。它是在某特定时间内,应用普查和抽样调查的方法,收集什么时间、什么人群、什么地点,发生了什么疾病或卫生事件,同时推测发生的原因,建立进一步研究的假设。现况研究可以使人们在短时间内准确了解某疾病或事件发生的特征或状况,明确高危人群,以便有关部门据此有效地利用和分配人力、物力资源,制订相应的策略或措施。现况研究可以通过简单易行的多种对比方式,提供疾病或事件发生原因的假设,为分析流行病学奠定基础。
(2)筛检(screening):
是卫生工作人员主动地发现人群中危害较大疾病的可疑患者的一种方法。筛检有助于早期发现、早期诊断和治疗患者,能及时发现高危人群,便于开展流行病学监测。同时可将筛检与提高医疗保健服务工作结合起来,有利于降低人群中的发病率、死亡率和病死率等,有利于提高人群的生存质量。
(3)暴发或应急调查(outbreak or emergency survey):
是对某地区或单位在短时间内发生了许多同一种疾病所进行的调查。暴发调查的主要目的是找出暴发的原因、来源、传播方式与途径,及时采取有效措施防止疾病蔓延。当接到疫情后,应迅速赶往现场,对疫情全面情况初步了解后,提出初步假设,然后进行对比调查和必要的实验室检验,弄清具体原因,验证假设,采取有效措施,从观察疫情发展情况进一步评价其效果,直至疾病暴发流行被控制。
(4)生态学研究(ecologic study):
是描述性流行病学研究方法之一,侧重研究人群与环境的关系。它是从整体水平上研究因素与疾病之间的关系。生态学研究可用于研究人群的生活方式、生存环境条件等对健康(疾病)的影响。例如日本探讨广岛原子弹爆炸后人群晚期的健康效应,我国25个城市大气污染与健康关系的研究等都是从群体的角度探索病因的一种方法。
(5)公共卫生监测(public health surveillance):
是连续系统地收集卫生问题的资料,经过分析、解释后及时反馈和利用卫生信息的过程。早期的监测工作主要针对传染病,目前的公共卫生监测范围已扩大到包括传染病在内的与健康相关的所有卫生问题,如各种疾病、伤害行为、环境、营养、药物、计划生育等各方面的公共卫生监测。
2.适用场景
在现场流行病学调查中,描述性研究常是最先采用的方法。通过描述性研究可以呈现所研究疾病或健康状态及其可能的影响因素在不同时间、地区和人群的分布特征。根据不同的研究目的,采用的研究方法也不同。如果是为了早期发现患者,就需要应用筛检的方法;如果是研究疾病的自然史,可以应用筛检和纵向研究方法。对于描述性研究资料,也可以应用病例对照研究方法,分析暴露因素与疾病的关系,提出初步的关于暴露因素与疾病或健康状态关系的病因假设,并据此快速提出疾病的干预策略和措施,将其变成公共卫生政策,应用到疾病预防控制工作中,以解决紧急的现场公共卫生问题。但是描述性研究并没有区分暴露和疾病的时间关系,两者在研究对象中同时存在,应而不能得出因果联系,提供的证据级别较低,如果要得到更加可靠的证据,则需要进行分析性研究及干预性研究。
(二)分析性研究
分析性研究(analysis study)是检验疾病病因假设或研究病因(或危险因素)的一类方法。根据描述性研究或在工作实践中形成的假设,在选择的人群中进行检验或验证。分析性研究包括两类方法:病例对照研究与队列研究。
1.分类
(1)病例对照研究(case control study):
是分析性研究方法中最基本、最重要的方法之一,是检验病因(或原因)假设的重要工具。它是以确诊的病例组与具有可比性的对照组,比较两组可能危险因素的暴露比,经统计分析,判断因素与疾病的关系。这种方法在现场调查中普遍应用,在现场人群中按病例对照设计原则,往往很容易找到一些病例,也容易从人群中选择对照,能较快地推导出某个或某些暴露因素是否是疾病(或事件)的危险因素(或原因),从而达到探索或检验病因(或原因)的目的。这是一种由果及因的研究方法,即在疾病(或事件)发生之后去追溯病因(或原因)。病例对照研究的突出优点是节省人力、物力和时间,能较快得到结果,这非常适合于现场流行病学工作的需要,但是必须遵守其设计原则和方法,否则会得出错误的结论。
(2)队列研究(cohort study):
也是分析性研究中最重要的方法之一,它是追踪比较两个或以上具有不同暴露水平研究队列的发病率或死亡率,确定暴露因素与疾病的关系,达到检验病因(或原因)假设的目的。队列研究是一种由因追果的研究,即原因在前,结果在后,故检验病因假设的能力较强,可证实病因(或原因)联系,但由于研究是前瞻性的,耗费时间、人力和物力,实施难度大,因而现场调查应用时受到一定的限制。如果资料齐全,保存完好,或者有足够条件支持,仍然是一种很好的研究方法。如历史队列研究的结果在某种程度上兼顾了队列研究和病例对照研究的优点。
2.适用场景
当描述性研究提出某种疾病(或卫生事件)的病因(或原因)的初步假设后,为了不延误时间,减少损失,使工作有的放矢,通常会采用分析性研究方法,定量地分析病因(或原因)与疾病(或事件)的关系,进一步检验假设,借助病因推断技术做出合适的病因(或原因)的判断。虽然病例对照研究设立了对照,从疾病的结局追溯疾病的病因,但较易发生选择性偏倚和回忆偏倚,结果的可靠性仍不够强;而队列研究可观察暴露于某因素与不暴露于某因素的人群中相应疾病的发生率,由此检验暴露因素与疾病发生的关系,证据的级别要优于病例对照研究。
(三)干预性研究
干预性研究(intervention study)是指在研究者的控制下,对患者或健康人施加或去除某种因素,观察其对疾病或健康状态的影响。其研究目的主要是针对重要的和应急的公共卫生问题,提出并采取各种控制措施,以消除威胁公众健康的因素,同时对其措施进行客观评价,以便正确地指导现场工作。
1.分类
(1)现场试验(field trial):
是将未患所研究疾病的人群随机分为两组,以个体为施加试验措施的基本单位,每位分配到试验组的个体均给予试验措施,对照组不给予该措施,然后观察两组人群结局的发生情况,评价措施的效果。现场试验常以未患病的健康人或高危人群为研究对象。为了减少研究的样本,应尽可能使试验在高危人群中进行。此外,在进行现场试验时,对待评价的干预措施必须有明确的规定。
(2)社区试验(community trial):
亦称为以社区为基础的公共卫生试验(community-based public health trial)或社区干预试验(community intervention trial),以社区人群整体为干预单位,可以是整个社区或某一人群的亚群,如学校的某班级、工厂的某车间、城市的某街道等。在社区试验中,研究者需要将所选择的社区分成两组,对其中一组社区施加干预措施,另一组作为对照社区,然后对每一社区调查测量发病率或死亡率及其可能被干预的危险因素。1956年Ast和Schlesinger通过在水中加氟来检测是否可降低龋齿的发病率,就是经典的社区试验案例。
2.适用场景
现场试验和社区试验都是在现场环境下进行的干预研究,常用于对某种预防措施的效果进行评价。现场试验是在某一特定的环境下,以自然人群为研究对象的试验研究,干预措施实施的基本单位是个体,通过改变人群中某一(些)因素暴露情况,观察是否导致某一(些)疾病发病率和死亡率的相应改变,找出那些影响疾病发病率的因素。例如,在人群中进行乙肝疫苗的接种,观察乙肝在人群中流行情况的改变。现场试验也适用于新老干预措施的比较,以及这些干预措施对人群健康有何影响。社区试验是以社区人群整体为干预单位进行的试验研究,常用于评价不易落实到个体的干预措施的效果。如果某种疾病的危险因素分布广泛,不易确定高危人群时,则适宜采用社区试验。通过社区试验针对某一(些)危险因素降低其水平,最终达到所期望的降低发病率或死亡率的目的。例如评价戒烟对降低心血管病发病率和死亡率的效果。
(四)各类流行病学研究方法的比较
每种流行病学研究方法都有其优点和局限性,表3-1总结了各方法的特征,供读者参考。
表3-1 不同流行病学研究方法特点的比较