儿童癌症，为了中国的未来

儿童为何会患癌症

通常来说，癌症是一种老年病，随着年龄增加，各种癌症的发病率都直线上升。但是凡事都有例外，生活中我们也听说过不少年轻人、小孩甚至婴儿患癌症，尤其是白血病的故事，这是为什么？

癌症是由基因突变引起的，后天因素导致突变需要时间积累，正常人在短短几年内是不可能由于后天因素导致癌症的。可以肯定，婴儿或者儿童患癌症必然有先天因素存在，他们在出生的时候就已经携带了基因突变。儿童基因突变有两个来源：从父母那里遗传了致癌基因，或者是在怀孕的过程中因为种种原因导致胎儿产生了突变。

随着基因检测技术的成熟和对致癌基因认识的提高，检查父母是否携带致癌突变已经很简单，应该会成为孕前体检的常规项目。而在怀孕过程中进行突变检测相对要困难很多，主要原因是要获取发育中胎儿的样品很困难。现在很多筛查还依赖于羊水穿刺，这是一个手术，对胎儿发育也有一定的风险。很多人正在为无穿刺检测技术而努力，理想是通过检测孕妇的血液就能查出胎儿的基因情况。这是一个巨大的市场，相信几年之内就会有突破性进展。

各种产前检测的根本任务就是在怀孕过程中尽早检测出胎儿的先天突变，如果证明宝宝很可能患严重疾病，父母至少能选择是否流产。但是无论检测技术如何先进，在儿童癌症这件事情上，一个让人头痛的难题将永远存在：即使知道胎儿有了致癌基因突变，由于生物体的复杂性，儿童不一定100%会得癌症，这个时候父母将面临一个非常困难且没有正确答案的选择：是冒险生下来还是继续等待下一个健康的宝宝？相信随着产前基因检测技术的成熟和广泛应用，这个问题将日益突出。

癌症是儿童的第一杀手，现在全世界大概有50万儿童患有各种癌症。儿童癌症中最常见的是白血病，占了近40%，这是我们为什么老是听到儿童得了白血病需要骨髓捐赠的故事的原因。其次是神经系统肿瘤，然后是骨瘤和各种软组织肿瘤。

和成人癌症一样，治疗儿童癌症常采用的办法也是“手术+化疗+放疗”。好消息是儿童癌症的治疗效果比成人癌症好很多，即使不考虑骨髓移植治愈白血病，很高比例的儿童癌症患者也能够被化疗和放疗治愈。这其中的原因是复杂的，第一，和成人癌细胞动则有上千个基因突变不同，儿童癌症的基因突变往往很少，一般只有几个，因此癌症产生抗药性的可能性较低；第二，和传统想法不同，对儿童癌症患者使用的化疗和放疗的剂量按体形比例来说往往超过了成年人，这是由于儿童组织修复能力比较强，能够忍受更多的化疗和放疗带来的副作用。这两点是儿童癌症的治疗成功率远远高于成人癌症的重要原因。

不幸的是，治愈癌症往往只是这些儿童艰难生活的开始。凡事都有两面性，高剂量化疗、放疗在治愈癌症的同时，会给儿童带来各种各样长期且严重的副作用。比较大的问题是“二次癌症”。高剂量化疗和放疗药物可以杀死癌细胞，但它们本身也会引起新的基因突变，所以部分儿童癌症患者在被治愈后很多年，会出现白血病等和第一次癌症毫无关系的“二次癌症”。另外，在儿童发育过程中使用化疗和放疗药物，可能造成儿童神经发育不全、智力受损、长期抑郁、不孕不育等。因此，对被治愈儿童癌症患者的长期关护非常重要，同时开发针对儿童癌症且副作用小的新型药物也迫在眉睫。

可惜，相对于我们对成人癌症的投入，对儿童癌症的研究远远落后。根本原因是由于儿童癌症数量较少，这导致能被用于研究的样本不足，很多医生和研究者一辈子也见不到几个新的患者，导致对儿童癌症了解不够。同时，由于患者少，一方面临床实验很难招到足够多的患者，另一方面是因为即使做出药来也不能收回成本，使得大药厂往往不愿意投入人力、物力和财力来专门研究儿童癌症。最后，因为周围儿童癌症患者少，社会对这种疾病的关注不够，对政府的压力也不够。

面对儿童癌症，一方面是患者家属的无奈，另一方面是科研资源的匮乏和药物开发的停滞。只有强烈呼吁大家增加对该问题的关注，刺激社会和舆论推动政府作为，才有可能迫使药厂加大投入。

我近几年开始参与儿童癌症的研究，和各方面的人都有很多接触，感触良多。最近去长岛冷泉港开了个横纹肌肉瘤的会议，赞助者是一对夫妇，他们的儿子去年由于这个疾病而去世了。横纹肌肉瘤全美国一年只有400个左右病例，多数是儿童。由于患者少，科研非常落后，导致这个疾病的存活率在过去30年没有任何变化。这对夫妇家境非常富裕，在全美国最好的肿瘤医院使用了最贵的药物，但是在治疗过程中仍然深感绝望，因此在儿子去世之后设立基金，希望能够唤起社会对这类“罕见病”的重视。在会上，我见到了他们和其他几位患者的父母，听到几位医生讲述患者的故事，有治愈的故事，也有不幸的故事。我觉得只有亲身见到这样的例子，科研工作者才会知道自己的使命和责任。和这些科研、临床的朋友一起，我们建立了一个横纹肌肉瘤的宣传公益组织（http://focusonrhabdo.org）。这里面有我们能找到的所有和横纹肌肉瘤相关的内容，所有科研文章和进展都会随时更新，每个月会有科研、临床的专家进行网上讲座，患者家属之间也能互相交流和鼓励。

相对美国，中国社会对于儿童癌症的关注更少，网络上鲜有可靠的信息来源，很多医生很少见到儿童癌症，经验不足，导致不少患者刚开始被误诊而耽误了治疗。中国儿童癌症治愈率远低于美国。鉴于这个现实，我和100多名志愿者一道，设立了“向日葵儿童癌症之家”（www.curekids.cn），致力于把最权威、最透明、最及时的儿童癌症信息带给中国的患儿和家长。这群志愿者绝大多数是中美生物学博士或者临床医生，很多人工作在儿童癌症科研和临床治疗最前线，大家出于对儿童癌症的关注走到一起，希望星星之火能够燎原，慢慢改变中国社会，包括患儿家长、医生和研究者对儿童癌症的认识，最终提高儿童癌症的治愈率和儿童患者的长期生活质量，希望有一天没有儿童会再被癌症打倒！